Очень редкая болезнь: укол раз в неделю избавит от ежедневных мучений

Исследователи из Медцентра Рутгерса (США) обнаружили, что еженедельная инъекция лекарства от диабета может заменить болезненные ежедневные инъекции гормонов для людей с редкой генетической формой липодистрофии.

При этом заболевании у пациентов в теле практически не остаётся жировой ткани. Врождённой генерализованной липодистрофией (ВГЛ) страдают всего несколько тысяч человек по всему миру. Из-за отсутствия жировой ткани там, где она залегает под кожей у обычных людей, жир накапливается в таких органах, как печень. Этот недуг приводит к тяжёлым нарушениям обмена веществ, диабету, инсулинорезистентности (повышенной концентрации инсулина в плазме крови), что в итоге сокращает продолжительность жизни.

В настоящее время стандартное лечение жировой дистрофии требует ежедневных инъекций метрелептина, то есть синтетической версии гормона лептина. У здоровых людей лептин естественным образом вырабатывается исключительно жировой тканью. Однако ежедневные инъекции искусственно полученного гормона стоят дорого — сотни тысяч долларов в год — и очень болезненны для пациентов с ВГЛ. Об этом рассказала Светлана Тен, доцент кафедры педиатрии и первый автор исследования.


— Тен.

Учёные выяснили, может ли препарат от диабета и ожирения тирзепатид улучшить состояние страдающих ВГЛ, ведь он снижает резистентность (невосприимчивость) к инсулину. Тирзепатид вводят опять-таки подкожными уколами, зато лишь раз в неделю. В итоге, в случае успеха, это могло бы сделать в несколько раз более редкой ту боль, которая связана с лечением. Кроме того, тирзепатид гораздо доступнее по цене, чем метрелептин.

На испытания решился первый пациент. Этот 23-летний мужчина в течение двух лет отказывался от болезненных ежедневных инъекций лептина и инсулина. И всего лишь после трёх недель приёма максимальной дозы тирзепатида — после трёх уколов — средний уровень глюкозы в крови у больного снизился с 252 до 128 миллиграммов на децилитр.

Уровень глюкозы в его крови ранее только в 8% анализов находился в пределах нормы от 70 мг/дл до 140 мг/дл. А после экспериментальной терапии проверки показали: 93% анализов крови стали, как у здорового человека. Иными словами, молодой человек пришёл к почти нормальным показателям без необходимости вводить инсулин.

Вторым добровольцем стала пациентка в возрасте 64 лет. Женщине требовались дополнительные инъекции инсулина, потому что лептин сам по себе не мог контролировать уровень глюкозы в её крови. Она также достигла нормального уровня сахара только с помощью тирзепатида.

О том, что также приятно удивило исследователей, рассказал эндокринолог Кристоф Бюттнер, завкафедрой из Медшколы Рутгерса.


— Бюттнер.

Хотя и тирзепатид, и лептин воздействуют на мозг, они делают это по-своему, влияя на разные нейроны в главном органе. Это говорит о том, что пути обоих лекарств могут пересекаться в головном мозге в большей степени, чем предполагалось ранее.

Специалисты теперь планируют провести более масштабное исследование, чтобы подтвердить предварительные результаты. Для этого потребуются дополнительные наблюдения, но найти достаточно много добровольцев в короткие сроки не удастся. Напомним, речь идёт об очень редком в человеческой популяции генетическом сбое организма.

Зато если результаты первых опытов подтвердятся, тирзепатид может стать для пациентов с ВГЛ более простым и доступным вариантом лечения. И, что также немаловажно, вызывающим меньше физических страданий.