Верхом на вирусе: Генная терапия открыла новые возможности лечения врожденной глухоты у детей
Врожденная глухота серьезное нарушение, которое затрагивает миллионы людей по всему миру. Она может быть вызвана различными факторами, в том числе генетическими. Одной из наиболее распространенных форм генетической глухоты является аутосомно-рецессивная несиндромальная глухота девятого типа (DFNB9), которая связана с дефектом гена отоферлина. Этот ген кодирует белок, который играет важную роль в передаче звуковых сигналов от волосковых клеток улитки внутреннего уха к слуховому нерву. Если ген отоферлина не функционирует нормально, то звук не может быть преобразован в нервные импульсы, и человек не может слышать.
До недавнего времени лечение DFNB9 было ограничено применением слуховых аппаратов или коглеарных имплантатов, которые не всегда эффективны и могут иметь побочные эффекты. Однако современная наука предлагает новый подход к лечению этого заболевания генную терапию. Генная терапия заключается в том, что в клетки внутреннего уха вводят рабочую копию гена отоферлина, которая компенсирует дефектный ген и восстанавливает функцию белка. Для доставки гена используют специальные вирусы, которые не вызывают инфекции, но способны интегрироваться в ДНК клеток.
Недавно две научные команды из США, Великобритании, Испании и Китая сообщили о первых успешных клинических испытаниях генной терапии DFNB9 у детей. Они разработали два разных препарата на основе аденоассоциированных вирусов (AAV), которые содержат рабочую версию гена отоферлина. Один из препаратов называется DB-OTO и был создан компанией Regeneron в сотрудничестве с университетами Кембриджа и Манчестера. Другой препарат получил имя AAV1-hOTOF и был создан учеными из Фуданьского университета. Оба препарата используют специальный промотор Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в нужных клетках.
По результатам исследования, проведенного среди детей, страдающих от DFNB9, был обнаружен новый метод лечения, который представляет большую надежду для пациентов с этим генетическим заболеванием. Предлагаемые препараты были введены внутрь улитки внутреннего уха и показали впечатляющие результаты.
Исследование включало десятки детей в возрасте от нескольких месяцев до шести лет. После проведения инъекций, большинство детей испытало заметное улучшение слуха, что было подтверждено различными методами тестирования, такими как акустические стволовые вызванные потенциалы, тональная аудиометрия и поведенческие тесты.
Очень важно отметить, что некоторые дети достигли уровня слуха, составляющего 60-65% от нормального, что значительно повысило их способность воспринимать обычные разговоры. Это означает, что эти дети теперь могут наслаждаться общением и коммуникацией, что является несомненным прорывом в лечении DFNB9.
К сожалению, у одного из детей генная терапия не дала ожидаемого результата из-за иммунного ответа на вирус. Это подчеркивает необходимость дальнейших исследований, чтобы разработать более эффективные методы лечения.
Не менее важно отметить, что у остальных детей не было выявлено серьезных побочных эффектов от лечения. Это свидетельствует о безопасности предлагаемых препаратов и открывает новые перспективы для медицинского сообщества в борьбе с DFNB9.
Данные результаты исследования подтверждают, что инъекционное введение препаратов в улитку внутреннего уха может быть перспективным методом лечения для детей с DFNB9. Дальнейшая работа исследователей в этой области поможет расширить наши познания о генетических заболеваниях и найти новые, более эффективные способы лечения.
Эти результаты являются прорывом в области генной терапии врожденной глухоты и открывают новые возможности для улучшения качества жизни миллионов людей, страдающих от этого заболевания. Однако исследователи подчеркивают, что это только первые шаги в развитии этого метода, и что необходимо проводить дальнейшие исследования, чтобы подтвердить безопасность и эффективность генной терапии на большей выборке пациентов и на более длительный срок. Кроме того, генная терапия может быть применима не только к DFNB9, но и к другим формам генетической глухоты, связанных с дефектами других генов.
До недавнего времени лечение DFNB9 было ограничено применением слуховых аппаратов или коглеарных имплантатов, которые не всегда эффективны и могут иметь побочные эффекты. Однако современная наука предлагает новый подход к лечению этого заболевания генную терапию. Генная терапия заключается в том, что в клетки внутреннего уха вводят рабочую копию гена отоферлина, которая компенсирует дефектный ген и восстанавливает функцию белка. Для доставки гена используют специальные вирусы, которые не вызывают инфекции, но способны интегрироваться в ДНК клеток.
Недавно две научные команды из США, Великобритании, Испании и Китая сообщили о первых успешных клинических испытаниях генной терапии DFNB9 у детей. Они разработали два разных препарата на основе аденоассоциированных вирусов (AAV), которые содержат рабочую версию гена отоферлина. Один из препаратов называется DB-OTO и был создан компанией Regeneron в сотрудничестве с университетами Кембриджа и Манчестера. Другой препарат получил имя AAV1-hOTOF и был создан учеными из Фуданьского университета. Оба препарата используют специальный промотор Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в нужных клетках.
По результатам исследования, проведенного среди детей, страдающих от DFNB9, был обнаружен новый метод лечения, который представляет большую надежду для пациентов с этим генетическим заболеванием. Предлагаемые препараты были введены внутрь улитки внутреннего уха и показали впечатляющие результаты.
Исследование включало десятки детей в возрасте от нескольких месяцев до шести лет. После проведения инъекций, большинство детей испытало заметное улучшение слуха, что было подтверждено различными методами тестирования, такими как акустические стволовые вызванные потенциалы, тональная аудиометрия и поведенческие тесты.
Очень важно отметить, что некоторые дети достигли уровня слуха, составляющего 60-65% от нормального, что значительно повысило их способность воспринимать обычные разговоры. Это означает, что эти дети теперь могут наслаждаться общением и коммуникацией, что является несомненным прорывом в лечении DFNB9.
К сожалению, у одного из детей генная терапия не дала ожидаемого результата из-за иммунного ответа на вирус. Это подчеркивает необходимость дальнейших исследований, чтобы разработать более эффективные методы лечения.
Не менее важно отметить, что у остальных детей не было выявлено серьезных побочных эффектов от лечения. Это свидетельствует о безопасности предлагаемых препаратов и открывает новые перспективы для медицинского сообщества в борьбе с DFNB9.
Данные результаты исследования подтверждают, что инъекционное введение препаратов в улитку внутреннего уха может быть перспективным методом лечения для детей с DFNB9. Дальнейшая работа исследователей в этой области поможет расширить наши познания о генетических заболеваниях и найти новые, более эффективные способы лечения.
Эти результаты являются прорывом в области генной терапии врожденной глухоты и открывают новые возможности для улучшения качества жизни миллионов людей, страдающих от этого заболевания. Однако исследователи подчеркивают, что это только первые шаги в развитии этого метода, и что необходимо проводить дальнейшие исследования, чтобы подтвердить безопасность и эффективность генной терапии на большей выборке пациентов и на более длительный срок. Кроме того, генная терапия может быть применима не только к DFNB9, но и к другим формам генетической глухоты, связанных с дефектами других генов.
Наши новостные каналы
Подписывайтесь и будьте в курсе свежих новостей и важнейших событиях дня.
Рекомендуем для вас
Таинственная «дверь» обнаружена в Антарктиде
Теория заговора против официальной науки: кто окажется прав?...
15 000 американских городов станут призраками в ближайшие десятилетия
Ученые уверены, что «там просто некому будет жить»....
Не по вкусу: комары пьют кровь не у всех подряд
Полезно понимать для защиты от опасных насекомых....
НЛО управляют армией беспилотников, которые следят за военными базами США
Загадочные дроны буквально терроризируют американских военных летчиков....
Странный случай: укус змеи подействовал на австралийца спустя 15 часов
Только 10% укушенных на самом деле получают дозу яда....
Собаки поднялись на новую ступень эволюции
Третья стадия одомашнивания — что это значит?...
20 млн жителей США могут остаться без воды
Великие озера поразила небывалая засуха....
Первые оседлые люди в Европе: в Сербии обнаружили дом возрастом 8000 лет
Обгорелое жилище перевернуло представления о ранних поселенцах....
Вспененный гель быстро останавливает кровотечение и снижает риск заражения
Учёные изобрели спасающую жизнь «повязку»....
Кошки могут понимать многие слова
Но для экспериментов голос хозяина произносил бессмыслицу....
Google срочно переходит на атомную энергию
АЭС опасны, но у Америки просто нет выхода....
Первая частная космическая станция появится на орбите в 2025 году
Комплекс, созданный с учетом проблем астронавтов, потянул на миллиард долларов....
Американские ученые отрицают ускорение глобального потепления
Формально, так и есть, но это ещё не всё....
Окаменелости в Индии рассказали о самом раннем случае разделки слонов людьми
Это произошло не менее 300 тысяч лет назад....
Детекторы ИИ ложно обвинили студентов в плагиате
Ничто не ново на всё 100%....
Режиссер фильма «Я, робот» утверждает, что Илон Маск крадет его идеи
Смех смехом, но новые проекты Маска удивительно похожи на кадры из фильма....